eteplirsen

Marca: Exondys 51

¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre eteplirsen?

Antes de que su niño reciba eteplirsen, dígale a su médico acerca de todas las condiciones médicas o alergias de su niño, y todas las medicinas que el niño está usando.

¿Qué es eteplirsen?

Eteplirsen funciona ayudando al cuerpo a producir una proteína llamada distrofina. La distrofina es una proteína que ayuda a estabilizar la estructura de los tejidos musculares y es necesaria para el desarrollo y la función apropiada de los músculos. Sin distrofina, las fibras musculares pueden volverse débiles y dañarse con facilidad. Esto puede afectar el movimiento voluntario como es el caminar.

Los niños con distrofia muscular de Duchenne tienen una mutación de un gene que normalmente causa que el cuerpo produzca distrofina.

Eteplirsen se usa en los niños con la distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés). Eteplirsen no es una cura para DMD, pero esta medicina puede reducir la debilidad y el desgaste muscular causados por esta enfermedad.

Eteplirsen fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), de manera "acelerada". En estudios clínicos, algunos niños respondieron a esta medicina. Sin embargo, se necesitan más estudios para determinar si eteplirsen es generalmente efectiva en el tratamiento de DMD.

Eteplirsen puede también usarse para fines no mencionados en esta guía del medicamento.

¿Qué debería discutir con el profesional del cuidado de la salud antes de recibir eteplirsen?

Dígale al médico de su niño si cualquier inyección previa de eteplirsen causó una reacción alérgica severa en su niño.

Antes de que su niño reciba eteplirsen, dígale a su médico todas las condiciones médicas o alergias de su niño, y todas las medicinas que el niño está usando.

Aunque eteplirsen se ha usado principalmente en los niños, no se conoce si esta medicina puede ser dañina si se usa durante el embarazo o mientras está amamantando.

¿Cómo se administra eteplirsen?

Eteplirsen se administra como una infusión en una vena. Un profesional del cuidado de la salud le dará esta inyección al niño.

Para hacer que la inyección sea más cómoda, una medicina para adormecer la piel puede ser aplicada al niño en el área donde la aguja intravenosa será puesta.

Eteplirsen se administra una vez cada semana. Esta medicina debe inyectarse lentamente, y la perfusión puede demorarse hasta 1 hora para completarse.

Dígale a las personas que le prestan atención médica a su niño si siente picazón, calor, mareo, o tiene opresión en el pecho o dificultad para respirar cuando se inyecta eteplirsen.

Dígale a su médico si su niño tiene algún cambio de peso. Las dosis de eteplirsen son basadas en el peso, y cualquier cambio puede afectar la dosis.

¿Qué sucede si me salto una dosis?

Llame al médico de su niño para recibir instrucciones si usted pierde una cita médica para la inyección de eteplirsen para su niño.

¿Qué sucedería en una sobredosis?

Busque atención médica de emergencia o llame a la línea de Poison Help al 1-800-222-1222.

¿Qué debo evitar mientras recibo eteplirsen?

Siga las instrucciones del médico de su niño acerca de cualquier restricción de comidas, bebidas, o actividades.

¿Cuáles son los efectos secundarios posibles de eteplirsen?

Busque atención médica de emergencia si su niño tiene signos de una reacción alérgica: ronchas; dificultad para respirar; hinchazón de la cara, labios, lengua, o garganta.

Efectos secundarios comunes pueden incluir:

  • dolor, moretones, picazón, sarpullido, u otra irritación donde la medicina fue inyectada;
  • vómito;
  • dolor de las articulaciones;
  • problemas del balance; o
  • síntomas de resfriado como nariz congestionada, estornudo, dolor de garganta.

Esta lista no menciona todos los efectos secundarios y puede ser que ocurran otros. Llame al médico de su niño para consejos médicos relacionados a efectos secundarios. Usted puede reportar efectos secundarios llamando al FDA al 1-800-FDA-1088.

¿Qué otras drogas afectarán a eteplirsen?

Otras drogas pueden afectar eteplirsen, incluyendo medicinas que se obtienen con o sin receta, vitaminas, y productos herbarios. Dígale a cada uno de los proveedores de salud de su niño acerca de todas las medicinas que el niño esté usando ahora, y cualquier medicina que el niño comience o deje de usar.

¿Dónde puedo obtener más información?

Su farmacéutico le puede dar más información acerca de eteplirsen.

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