Tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil (PDQ®) : Tratamiento - información para profesionales de salud [NCI]

Tipos de blastoma pleuropulmonar y otras neoplasias relacionadas con DICER1

El blastoma pleuropulmonar es una neoplasia maligna infrecuente y muy invasiva que se presenta como una masa en el pulmón o la pleura. En la mayoría de los casos, el blastoma pleuropulmonar se asocia con mutaciones de la línea germinal en el gen DICER1. El International Pleuropulmonary Blastoma Registry es un recurso valioso para obtener información sobre esta neoplasia maligna poco frecuente.[1,2]

Se identificaron los siguientes tres subtipos de blastoma pleuropulmonar:

• Tipo I: neoplasia pulmonar quística pura con cambios malignos sutiles que, por lo general, aparece durante los primeros 2 años de vida y tiene un pronóstico favorable. La mediana de edad en el momento del diagnóstico de los tumores de tipo I es de 8 meses, y hay un leve predominio masculino. A veces, se presenta una transición del tipo I al tipo III; sin embargo, una proporción significativa de lesiones de tipo I no se convierten en tumores de tipo II ni de tipo III.[2,3]

  Desde el punto de vista histológico, estos tumores se presentan como un quiste multilocular con una cantidad variable de células mesenquimatosas primitivas debajo de una superficie epitelial benigna, y se observa diferenciación esquelética en la mitad de los casos.[3] Esta forma de la enfermedad es engañosa desde el punto de vista clínico y patológico porque se parece a algunos quistes pulmonares del desarrollo.

• Tipo Ir: tumor quístico puro que carece de un componente de células primitivas. La denominación r significa regresión o ausencia de progresión. Si bien al comienzo se observó el tipo Ir en hermanos mayores de pacientes con blastoma pleuropulmonar, también se ha encontrado en niños de muy corta edad. En una persona de más edad que tenga una mutación en DICER1 o en un familiar de un paciente con blastoma pleuropulmonar es más probable que un quiste pulmonar corresponda a un tumor de tipo Ir.[2]

  En el Pleuropulmonary Blastoma Registry, la mayoría de los quistes de tipo I y Ir son unilaterales (74 %), la mitad son unifocales y el 55 % miden más de 5 cm. Es posible que hasta el 30 % de los casos de blastoma pleuropulmonar de tipo I y de tipo Ir presenten neumotórax en el momento del diagnóstico.[2]

• Tipo II: tumor que exhibe componentes quísticos y sólidos. Las áreas sólidas tienen características blastomatosas y sarcomatosas mezcladas. La mayoría de los casos contienen radiomioblastos y son frecuentes los nódulos con diferenciación cartilaginosa.[4]

  Se calcula que hay anaplasia en hasta en el 60 % de los casos.[5] En el Pleuropulmonary Blastoma Registry, la mediana de edad en el momento del diagnóstico fue de 35 meses, y hubo metástasis a distancia en el 7 % de los pacientes en el momento del diagnóstico.[2]

• Tipo III: neoplasia sólida pura con elementos blastomatosos y sarcomatosos descritos antes, y anaplasia en el 70 % de los pacientes.[5,6,7]

  En el Pleuropulmonary Blastoma Registry, la mediana de edad en el momento del diagnóstico fue de 41 meses, y hubo metástasis a distancia en el momento del diagnóstico en el 10 % de los pacientes.[2]

En el Pleuropulmonary Blastoma Registry se notificaron 350 casos de blastoma pleuropulmonar con revisión y confirmación central durante un periodo de 50 años (consultar el Cuadro 1).[2]

Cuadro 1. Proporciones relativas y características del blastoma pleuropulmonar^a

​	Tipo I	Tipo Ir	Tipo II	Tipo II/III o III
a Adaptado de Messinger et al.[2]
Proporción relativa de casos de blastoma pleuropulmonar	33 %		35 %	32 %
Presencia de mutación de la línea germinal enDICER1	62 %		63 %	75 %
Mediana de edad en el momento del diagnóstico (meses)	8	47	35	41
Supervivencia general a 5 años	89 %	100 %	71 %	53 %

Referencias:

1. The International Pleuropulmonary Blastoma/DICER1 Registry. Minneapolis, Minn: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota. Available online. Last accessed January 31, 2020.
2. Messinger YH, Stewart DR, Priest JR, et al.: Pleuropulmonary blastoma: a report on 350 central pathology-confirmed pleuropulmonary blastoma cases by the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. Cancer 121 (2): 276-85, 2015.
3. Hill DA, Jarzembowski JA, Priest JR, et al.: Type I pleuropulmonary blastoma: pathology and biology study of 51 cases from the international pleuropulmonary blastoma registry. Am J Surg Pathol 32 (2): 282-95, 2008.
4. Priest JR, McDermott MB, Bhatia S, et al.: Pleuropulmonary blastoma: a clinicopathologic study of 50 cases. Cancer 80 (1): 147-61, 1997.
5. Dehner LP, Messinger YH, Schultz KA, et al.: Pleuropulmonary Blastoma: Evolution of an Entity as an Entry into a Familial Tumor Predisposition Syndrome. Pediatr Dev Pathol 18 (6): 504-11, 2015 Nov-Dec.
6. Priest JR, Hill DA, Williams GM, et al.: Type I pleuropulmonary blastoma: a report from the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. J Clin Oncol 24 (27): 4492-8, 2006.
7. Miniati DN, Chintagumpala M, Langston C, et al.: Prenatal presentation and outcome of children with pleuropulmonary blastoma. J Pediatr Surg 41 (1): 66-71, 2006.

Características moleculares

En un informe, 15 de 16 tumores de blastoma pleuropulmonar dieron un resultado positivo para la expresión de IGF1R en el análisis inmunohistoquímico.[1] En el perfil genómico se observó amplificación del gen IGF1R en 4 de 16 tumores de blastoma pleuropulmonar. Todos los tumores con amplificación génica fueron de tipo III.

Referencias:

1. Vokuhl C, de Leon-Escapini L, Leuschner I: Strong Expression and Amplification of IGF1R in Pleuropulmonary Blastomas. Pediatr Dev Pathol 20 (6): 475-481, 2017 Nov-Dec.

Factores pronósticos

En un análisis integral de 350 pacientes del Pleuropulmonary Blastoma Registry, solo se identificaron 2 factores pronósticos: el tipo de blastoma pleuropulmonar y la presencia de enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico.[1] (Consultar el Cuadro 1). En otras tres series adicionales de cohortes pequeñas, la capacidad de llevar a cabo la resección quirúrgica completa también se identificó como un factor pronóstico.[2,3,4]

La presencia de una mutación de la línea germinal en DICER1 no es un factor pronóstico.[1]

Referencias:

1. Messinger YH, Stewart DR, Priest JR, et al.: Pleuropulmonary blastoma: a report on 350 central pathology-confirmed pleuropulmonary blastoma cases by the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. Cancer 121 (2): 276-85, 2015.
2. Indolfi P, Bisogno G, Casale F, et al.: Prognostic factors in pleuro-pulmonary blastoma. Pediatr Blood Cancer 48 (3): 318-23, 2007.
3. Bisogno G, Brennan B, Orbach D, et al.: Treatment and prognostic factors in pleuropulmonary blastoma: an EXPeRT report. Eur J Cancer 50 (1): 178-84, 2014.
4. Sparber-Sauer M, Seitz G, Kirsch S, et al.: The impact of local control in the treatment of type II/III pleuropulmonary blastoma. Experience of the Cooperative Weichteilsarkom Studiengruppe (CWS). J Surg Oncol 115 (2): 164-172, 2017.

Factores de riesgo

Cerca de dos tercios de los pacientes con blastoma pleuropulmonar tienen una mutación de la línea germinal en DICER1. Alrededor de un tercio de las familias de niños con blastoma pleuropulmonar exhiben varias de las afecciones displásicas o neoplásicas que definen el síndrome DICER1.[1,2,3]

Las mutaciones de la línea germinal en DICER1 se relacionan con las siguientes afecciones:[1,2,3,4,5]

• Nefroma quístico y tumor de Wilms. Se notificó que hasta el 10 % de los pacientes con blastoma pleuropulmonar presentan un nefroma quístico o un tumor de Wilms, que son las neoplasias malignas asociadas más relevantes. Estos tumores también son más prevalentes entre los familiares de estos pacientes.[6]
• Tumores de estroma de cordón sexual de ovario (en especial, los tumores de células de Sertoli-Leydig).
• Bocio multinodular y carcinoma de tiroides.[7]
• Rabdomiosarcoma embrionario de cuello uterino.
• Hamartoma nasal condromesenquimatoso.
• Sarcoma renal.
• Secuestro pulmonar.
• Pólipos intestinales juveniles.
• Meduloepitelioma de cuerpo ciliar.
• Meduloblastoma.
• Pineoblastoma.
• Blastoma hipofisario.
• Seminoma.

La penetrancia de las mutaciones germinales en DICER1 asociadas con cada afección patológica no se comprende bien, pero se sabe que los quistes pulmonares, el blastoma pleuropulmonar y los nódulos tiroideos son las manifestaciones que se notifican con mayor frecuencia en las personas que tienen mutaciones de pérdida de función.[5] La mayor parte de las afecciones asociadas se presentan en niños menores de 10 años, aunque se describieron tumores de ovario y bocios multinodulares en niños y adultos de hasta 30 años.[3,5] En un estudio de 102 personas con mutaciones germinales en DICER1 se observó un riesgo de neoplasia del 5 % a los 10 años de edad y del 19 % a los 50 años.[8] Se han propuesto recomendaciones para la vigilancia y los exámenes de detección.[5]

Referencias:

1. Hill DA, Ivanovich J, Priest JR, et al.: DICER1 mutations in familial pleuropulmonary blastoma. Science 325 (5943): 965, 2009.
2. Slade I, Bacchelli C, Davies H, et al.: DICER1 syndrome: clarifying the diagnosis, clinical features and management implications of a pleiotropic tumour predisposition syndrome. J Med Genet 48 (4): 273-8, 2011.
3. Foulkes WD, Bahubeshi A, Hamel N, et al.: Extending the phenotypes associated with DICER1 mutations. Hum Mutat 32 (12): 1381-4, 2011.
4. Schultz KA, Pacheco MC, Yang J, et al.: Ovarian sex cord-stromal tumors, pleuropulmonary blastoma and DICER1 mutations: a report from the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. Gynecol Oncol 122 (2): 246-50, 2011.
5. Schultz KAP, Williams GM, Kamihara J, et al.: DICER1 and Associated Conditions: Identification of At-risk Individuals and Recommended Surveillance Strategies. Clin Cancer Res 24 (10): 2251-2261, 2018.
6. Boman F, Hill DA, Williams GM, et al.: Familial association of pleuropulmonary blastoma with cystic nephroma and other renal tumors: a report from the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. J Pediatr 149 (6): 850-854, 2006.
7. Chernock RD, Rivera B, Borrelli N, et al.: Poorly differentiated thyroid carcinoma of childhood and adolescence: a distinct entity characterized by DICER1 mutations. Mod Pathol 33 (7): 1264-1274, 2020.
8. Stewart DR, Best AF, Williams GM, et al.: Neoplasm Risk Among Individuals With a Pathogenic Germline Variant in DICER1. J Clin Oncol 37 (8): 668-676, 2019.

Vigilancia

De igual manera que para otros estados de predisposición, antes de hacer exámenes de detección a las personas que tienen mutaciones en DICER1, se deben tener en cuenta factores como la edad habitual de inicio de cada enfermedad, el posible beneficio de la detección precoz y los riesgos de las modalidades de los exámenes de detección disponibles. Un grupo de consenso convocado por el International Pleuropulmonary Blastoma Registry propuso pautas para la vigilancia. Además de la vigilancia con imágenes, en cada consulta las personas y las familias afectadas pueden recibir asesoramiento sobre los signos y síntomas de las afecciones asociadas a DICER1, y someterse a exámenes de detección y prevención específicos por edad y sexo (consultar la Figura 1).[1]

Referencias:

1. Schultz KAP, Williams GM, Kamihara J, et al.: DICER1 and Associated Conditions: Identification of At-risk Individuals and Recommended Surveillance Strategies. Clin Cancer Res 24 (10): 2251-2261, 2018.

Cuadro clínico inicial

Los síntomas de presentación inicial son inespecíficos. Con frecuencia, incluyen los siguientes:

• Disnea.
• Fiebre.
• Dolor torácico.

El tumor suele estar en la periferia del pulmón, pero a veces es extrapulmonar y compromete el corazón o los vasos grandes, el mediastino, el diafragma o la pleura.[1,2] La embolia tumoral es un riesgo conocido; se lleva a cabo una evaluación radiográfica de la circulación central para identificar posibles complicaciones mortales a causa de una embolia.[3]

Referencias:

1. Indolfi P, Bisogno G, Casale F, et al.: Prognostic factors in pleuro-pulmonary blastoma. Pediatr Blood Cancer 48 (3): 318-23, 2007.
2. Bisogno G, Brennan B, Orbach D, et al.: Treatment and prognostic factors in pleuropulmonary blastoma: an EXPeRT report. Eur J Cancer 50 (1): 178-84, 2014.
3. Priest JR, Andic D, Arbuckle S, et al.: Great vessel/cardiac extension and tumor embolism in pleuropulmonary blastoma: a report from the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. Pediatr Blood Cancer 56 (4): 604-9, 2011.

Consideraciones especiales para el tratamiento de niños con cáncer

El cáncer en niños y adolescentes es infrecuente, aunque desde 1975 se ha observado un aumento gradual de la incidencia general.[1] Se debe considerar la derivación a centros médicos que cuenten con un equipo multidisciplinario de especialistas en oncología con experiencia en el tratamiento de los cánceres que se presentan en la niñez y la adolescencia. Este equipo multidisciplinario incorpora la pericia de los siguientes profesionales de atención de la salud y otros para asegurar que los niños reciban el tratamiento, los cuidados médicos de apoyo y la rehabilitación que les permitan lograr una supervivencia y calidad de vida óptimas:

• Médicos de atención primaria.
• Cirujanos pediatras.
• Radioncólogos.
• Oncólogos o hematólogos pediatras.
• Especialistas en rehabilitación.
• Enfermeros especializados en pediatría.
• Trabajadores sociales.
• Profesionales de la vida infantil.
• Psicólogos.

(Para obtener información específica sobre los cuidados médicos de apoyo para niños y adolescentes con cáncer, consultar los sumarios del PDQ sobre Cuidados médicos de apoyo y cuidados paliativos).

La American Academy of Pediatrics estableció pautas para los centros de oncología pediátrica y su función en el tratamiento de los pacientes de cáncer infantil.[2] En estos centros de oncología pediátrica, se dispone de ensayos clínicos para la mayoría de los tipos de cáncer que se presentan en niños y adolescentes, y se ofrece la oportunidad de participar a la mayoría de los pacientes y familiares. Por lo general, los ensayos clínicos para los niños y adolescentes con cáncer se diseñan a fin de comparar un tratamiento que parece mejor con el tratamiento estándar actual. La mayoría de los avances en la identificación de tratamientos curativos para los cánceres infantiles se lograron mediante ensayos clínicos. Para obtener información sobre los ensayos clínicos en curso, consultar el portal de Internet del NCI.

Se han logrado mejoras notables en la supervivencia de niños y adolescentes con cáncer. Entre 1975 y 2010, la mortalidad por cáncer infantil disminuyó en más del 50 %.[3] Los niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer necesitan un seguimiento minucioso, ya que es posible que los efectos secundarios del tratamiento del cáncer persistan o se presenten meses o años después de este. (Para obtener información específica sobre la incidencia, el tipo y la vigilancia de los efectos tardíos en los niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer, consultar el sumario del PDQ Efectos tardíos del tratamiento anticanceroso en la niñez).

El cáncer infantil es una enfermedad rara con cerca de 15 000 casos anuales diagnosticados antes de los 20 años de edad en los Estados Unidos.[4] En la Rare Diseases Act of 2002 de los Estados Unidos se define enfermedad rara como la que afecta a poblaciones de menos de 200 000 personas. Por lo tanto, todos los cánceres infantiles se consideran enfermedades raras.

La designación de un tumor raro es diferente entre los grupos pediátricos y de adultos. En el caso de los adultos, se considera que un cáncer es raro cuando su incidencia anual es inferior a 6 casos por 100 000 personas. Representan hasta el 24 % de los cánceres diagnosticados en la Unión Europea y alrededor del 20 % de los cánceres diagnosticados en los Estados Unidos.[5,6] Además, tal como se indica a continuación, la designación de un tumor raro en la niñez no es uniforme entre los grupos internacionales:

• En una iniciativa conjunta de la European Union Joint Action on Rare Cancers y el European Cooperative Study Group for Rare Pediatric Cancers se estimó que el 11 % de todos los cánceres en pacientes menores de 20 años se podrían clasificar como muy raros. Este grupo de consenso definió los cánceres muy raros como los cánceres con incidencia anual inferior a 2 casos por millón de personas. Sin embargo, también se incluyen en este grupo de tumores muy raros otros 3 tipos histológicos (carcinoma de tiroides, melanoma y cáncer de testículo) con incidencias superiores a 2 casos por millón de personas, porque se cuenta con poco conocimiento y experiencia sobre el tratamiento de estos tumores.[7]
• El Children's Oncology Group define los cánceres raros en la niñez según la lista del subgrupo XI de la International Classification of Childhood Cancer, en la que se incluyen el cáncer de tiroides, los cánceres de piel melanoma y no melanoma, además de múltiples tipos de carcinomas (por ejemplo, el carcinoma de corteza suprarrenal, el carcinoma de nasofaringe y la mayoría de los carcinomas de tipo adulto, como el cáncer de mama, el cáncer colorrectal, etc.).[8] Estos cánceres representan casi el 4 % de aquellos diagnosticados en niños de 0 a 14 años, en comparación con casi el 20 % de los cánceres diagnosticados en adolescentes de 15 a 19 años.[9]

  La mayoría de los cánceres del subgrupo XI son melanomas o cáncer de tiroides, mientras que otros tipos de cáncer solo representan el 1,3 % de los cánceres en niños de 0 a 14 años y el 5,3 % de los cánceres en adolescentes de 15 a 19 años.

Estudiar estos cánceres raros es un reto por el número bajo de pacientes con cualquier diagnóstico individual, el predominio de estos cánceres raros en adolescentes y la carencia de ensayos clínicos con adolescentes que tienen estos cánceres.

También es posible obtener información sobre estos tumores en fuentes relacionadas con los adultos con cáncer.

Referencias:

1. Smith MA, Seibel NL, Altekruse SF, et al.: Outcomes for children and adolescents with cancer: challenges for the twenty-first century. J Clin Oncol 28 (15): 2625-34, 2010.
2. American Academy of Pediatrics: Standards for pediatric cancer centers. Pediatrics 134 (2): 410-4, 2014. Also available online. Last accessed February 1, 2022.
3. Smith MA, Altekruse SF, Adamson PC, et al.: Declining childhood and adolescent cancer mortality. Cancer 120 (16): 2497-506, 2014.
4. Ward E, DeSantis C, Robbins A, et al.: Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin 64 (2): 83-103, 2014 Mar-Apr.
5. Gatta G, Capocaccia R, Botta L, et al.: Burden and centralised treatment in Europe of rare tumours: results of RARECAREnet-a population-based study. Lancet Oncol 18 (8): 1022-1039, 2017.
6. DeSantis CE, Kramer JL, Jemal A: The burden of rare cancers in the United States. CA Cancer J Clin 67 (4): 261-272, 2017.
7. Ferrari A, Brecht IB, Gatta G, et al.: Defining and listing very rare cancers of paediatric age: consensus of the Joint Action on Rare Cancers in cooperation with the European Cooperative Study Group for Pediatric Rare Tumors. Eur J Cancer 110: 120-126, 2019.
8. Pappo AS, Krailo M, Chen Z, et al.: Infrequent tumor initiative of the Children's Oncology Group: initial lessons learned and their impact on future plans. J Clin Oncol 28 (33): 5011-6, 2010.
9. Howlader N, Noone AM, Krapcho M, et al., eds.: SEER Cancer Statistics Review, 1975-2012. National Cancer Institute, 2015. Also available online. Last accessed June 22, 2021.

Tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil

No hay opciones de tratamiento estándar para el blastoma pleuropulmonar infantil. La orientación sobre los regímenes de tratamiento actuales se basa en opiniones por consenso.

Las opciones de tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil son las siguientes:

1. Cirugía.
2. Quimioterapia adyuvante.

La cura exige una resección quirúrgica completa.[1]

Los datos del International Pleuropulmonary Blastoma Registry y del European Cooperative Study Group in Pediatric Rare Tumors indican que es posible que la quimioterapia adyuvante reduzca el riesgo de recidiva.[2]; [3][Nivel de evidencia: 3iiiA] Se notificaron respuestas a la quimioterapia con fármacos similares a los usados para el tratamiento del rabdomiosarcoma.[2,3,4]

Algunas de las consideraciones generales de tratamiento obtenidas del Pleuropulmonary Blastoma Registry son las siguientes:[2,5]

1. Tipo I y tipo Ir: la cirugía es el tratamiento de elección. En la serie del Pleuropulmonary Blastoma Registry, la supervivencia sin enfermedad (SSE) a 5 años fue del 82 % y la SG fue del 91 %. Es posible que alrededor del 10 % de los casos progresen a un tipo II o tipo III después de la cirugía; sin embargo, la quimioterapia adyuvante no parece afectar la tasa de progresión ni la supervivencia.[2,3]
2. Tipo II y tipo III: se recomienda usar el tratamiento multimodal del sarcoma, por lo general con los regímenes que se usan para el rabdomiosarcoma y cirugía inicial o diferida.[2,3,6] Los regímenes que contienen antraciclina son superiores.[3] La tasa de SSE a 5 años y la tasa de SG a 5 años fueron del 59 % y 71 % para el tipo II, y del 37 % y 53 % para el tipo III, respectivamente.[2] No está bien definida la función de la radioterapia. Si bien el uso de la radiación no influyó en la supervivencia en la serie del Pleuropulmonary Blastoma Registry, se administró solo al 20 % de los pacientes con cánceres de tipo II y tipo III.[2] Alrededor del 50 % de las recidivas son encefálicas.[2]

Referencias:

1. Indolfi P, Bisogno G, Casale F, et al.: Prognostic factors in pleuro-pulmonary blastoma. Pediatr Blood Cancer 48 (3): 318-23, 2007.
2. Messinger YH, Stewart DR, Priest JR, et al.: Pleuropulmonary blastoma: a report on 350 central pathology-confirmed pleuropulmonary blastoma cases by the International Pleuropulmonary Blastoma Registry. Cancer 121 (2): 276-85, 2015.
3. Bisogno G, Brennan B, Orbach D, et al.: Treatment and prognostic factors in pleuropulmonary blastoma: an EXPeRT report. Eur J Cancer 50 (1): 178-84, 2014.
4. Venkatramani R, Malogolowkin MH, Wang L, et al.: Pleuropulmonary blastoma: a single-institution experience. J Pediatr Hematol Oncol 34 (5): e182-5, 2012.
5. The International Pleuropulmonary Blastoma/DICER1 Registry. Minneapolis, Minn: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota. Available online. Last accessed January 31, 2020.
6. Sparber-Sauer M, Seitz G, Kirsch S, et al.: The impact of local control in the treatment of type II/III pleuropulmonary blastoma. Experience of the Cooperative Weichteilsarkom Studiengruppe (CWS). J Surg Oncol 115 (2): 164-172, 2017.

Tratamiento del blastoma pleuropulmonar progresivo o recidivante

En una revisión retrospectiva se incluyó a niños con diagnóstico de blastoma pleuropulmonar de tipo II y tipo III y enfermedad progresiva o recidivante que estaban registrados en bases de datos y ensayos nacionales y europeos (2000–2018).[1] Los pacientes tenían una mediana de edad de 3,9 años (intervalo, 0,5–17,8 años). La mediana de tiempo hasta la progresión fue de 0,58 años (intervalo, 0,02–1,27 años) desde el diagnóstico a pesar del tratamiento con cirugía, quimioterapia (n = 9) y radioterapia (n = 1). Todos estos pacientes murieron. Los pacientes presentaron enfermedad recidivante a una mediana de edad de 4,3 años (intervalo, 1,7–15,1 años) y tuvieron una mediana de tiempo hasta la recaída de 1,03 años (intervalo, 0,03–2,95 años). La enfermedad redidivante se presentó de forma local (n = 12), en sitios combinados (local y metastásicos) (n = 1) y en sitios metastásicos (n = 13), incluso en el sistema nervioso central (n = 11) y sitios que no se especificaron (n = 2). Tanto la tasa de supervivencia a 5 años sin complicaciones como la tasa de supervivencia general (SG) a 5 años en los pacientes con enfermedad recidivante fueron del 37 % (± 19 %; intervalo de confianza del 95 %). El tratamiento local (cirugía y radioterapia) tuvo un efecto favorable en la SG (P = 0,03 y 0,02, respectivamente).

Referencias:

1. Sparber-Sauer M, Tagarelli A, Seitz G, et al.: Children with progressive and relapsed pleuropulmonary blastoma: A European collaborative analysis. Pediatr Blood Cancer 68 (12): e29268, 2021.

Opciones de tratamiento en evaluación clínica para el blastoma pleuropulmonar infantil

La información en inglés sobre los ensayos clínicos patrocinados por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) se encuentra en el portal de Internet del NCI. Para obtener información en inglés sobre ensayos clínicos patrocinados por otras organizaciones, consultar el portal de Internet ClinicalTrials.gov.

A continuación, se presenta un ejemplo de ensayo clínico nacional o institucional en curso:

• APEC1621 (NCT03155620) (Pediatric MATCH: Targeted Therapy Directed by Genetic Testing in Treating Pediatric Patients with Relapsed or Refractory Advanced Solid Tumors, Non-Hodgkin Lymphomas, or Histiocytic Disorders): en el NCI-COG Pediatric Molecular Analysis for Therapeutic Choice (MATCH), que se conoce como Pediatric MATCH, se emparejarán fármacos de terapia dirigida con cambios moleculares específicos identificados en el tumor (resistente al tratamiento o recidivante) de un paciente. Los niños y adolescentes de 1 a 21 años son aptos para participar en este ensayo.

  Se ofrecerá tratamiento del Pediatric MATCH a los pacientes con tumores de variantes moleculares comprendidas en los grupos de tratamiento del ensayo. Para obtener más información, consultar el portal de Internet del NCI y el portal de Internet ClinicalTrials.gov (en inglés).

Modificaciones a este sumario (03 / 09 / 2022)

Los sumarios del PDQ con información sobre el cáncer se revisan con regularidad y se actualizan a medida que se obtiene nueva información. Esta sección describe los cambios más recientes introducidos en este sumario a partir de la fecha arriba indicada.

Se incorporaron cambios editoriales en este sumario.

Este sumario está redactado y mantenido por el Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico, que es editorialmente independiente del NCI. El sumario refleja una revisión independiente de la bibliografía y no representa una declaración de políticas del NCI o de los NIH. Para mayor información sobre las políticas de los sumarios y la función de los consejos editoriales del PDQ que mantienen los sumarios del PDQ, consultar en Información sobre este sumario del PDQ y la página sobre Banco de datos de información de cáncer - PDQ®.

Información sobre este sumario del PDQ

Propósito de este sumario

Este sumario del PDQ con información sobre el cáncer para profesionales de la salud proporciona información integral revisada por expertos y fundamentada en evidencia científica sobre el tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil. El propósito es servir como fuente de información y ayuda para los médicos que atienden a pacientes de cáncer. No ofrece pautas ni recomendaciones formales para tomar decisiones relacionadas con la atención sanitaria.

Revisores y actualizaciones

El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico, cuya función editorial es independiente del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), revisa con regularidad este sumario y, en caso necesario, lo actualiza. Este sumario refleja una revisión bibliográfica independiente y no constituye una declaración de la política del Instituto Nacional del Cáncer ni de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).

Cada mes, los miembros de este Consejo examinan artículos publicados recientemente para determinar si se deben:

• tratar en una reunión,
• citar textualmente, o
• sustituir o actualizar, si ya se citaron con anterioridad.

Los cambios en los sumarios se deciden mediante consenso, una vez que los integrantes del Consejo evalúan la solidez de la evidencia científica de los artículos publicados y determinan la forma en que se incorporarán al sumario.

Los revisores principales del sumario sobre Tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil son:

• Denise Adams, MD (Children's Hospital Boston)
• Karen J. Marcus, MD, FACR (Dana-Farber Cancer Institute/Boston Children's Hospital)
• Paul A. Meyers, MD (Memorial Sloan-Kettering Cancer Center)
• Thomas A. Olson, MD (Aflac Cancer and Blood Disorders Center of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus)
• Alberto S. Pappo, MD (St. Jude Children's Research Hospital)
• Arthur Kim Ritchey, MD (Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC)
• Carlos Rodriguez-Galindo, MD (St. Jude Children's Research Hospital)
• Stephen J. Shochat, MD (St. Jude Children's Research Hospital)

Cualquier comentario o pregunta sobre el contenido de este sumario se debe enviar mediante el formulario de comunicación en Cancer.gov/espanol del NCI. No se comunique con los miembros del Consejo para enviar preguntas o comentarios sobre los sumarios. Los miembros del Consejo no responderán a preguntas del público.

Niveles de evidencia científica

En algunas referencias bibliográficas de este sumario se indica el nivel de evidencia científica. El propósito de estas designaciones es ayudar al lector a evaluar la solidez de la evidencia científica que respalda el uso de ciertas intervenciones o abordajes. El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico emplea un sistema de jerarquización formal para establecer las designaciones del nivel de evidencia científica.

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Se sugiere citar la referencia bibliográfica de este sumario del PDQ de la siguiente forma:

PDQ® sobre el tratamiento pediátrico. PDQ Tratamiento del blastoma pleuropulmonar infantil. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Actualización: <MM/DD/YYYY>. Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/pulmon/pro/tratamiento-blastoma-pleuropulmonar-infantil-pdq. Fecha de acceso: <MM/DD/YYYY>.

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Última revisión: 2022-03-09