Inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl

¿PARA CUÁLES condiciones o enfermedades se prescribe este medicamento?

La inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl se usa para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD; una enfermedad progresiva en la que los músculos no funcionan correctamente) en determinados niños de 4 a 5 años. Pertenece a una clase de medicamentos llamados terapia génica. Su acción consiste en sustituir un gen defectuoso en los músculos, lo que ayuda a mejorar la función muscular.

¿Qué OTRO USO se le da a este medicamento?

A veces se receta este medicamento para otros usos; pídale más información a su médico o a su farmacéutico.

¿CÓMO se debe usar este medicamento?

La presentación del delandistrogene moxeparvovec-rokl es en suspensión (líquido) para que un médico o enfermero la inyecte por vía intravenosa (en una vena) en un entorno médico. Por lo general, se administra en infusión lenta durante al menos 1 o 2 horas como dosis única.

El delandistrogene moxeparvovec-rokl puede causar reacciones graves de respuesta inmunitaria después de que su hijo reciba la infusión. El médico recetará a su hijo un corticosteroide (un tipo de medicamento utilizado para prevenir la hinchazón y la inflamación) para que lo tome entre 1 y 7 días antes del tratamiento con la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl, y durante al menos 60 días después de la infusión para ayudar a prevenir estas reacciones. Llame al médico si su hijo omite una dosis de corticosteroides o vomita después de tomar una dosis de corticosteroides.

Pídale a su farmacéutico o a su médico una copia de la información del fabricante para el paciente.

¿Cuáles son las PRECAUCIONES ESPECIALES que debo seguir?

Antes de recibir la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl,

• informe al médico y al farmacéutico si su hijo es alérgico al delandistrogene moxeparvovec-rokl, a cualquier otro medicamento o a alguno de los ingredientes que contiene la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl. Pídale a su farmacéutico una lista de los ingredientes.

• informe a su médico y farmacéutico acerca de qué otros medicamentos con y sin receta médica, vitaminas, suplementos nutricionales y productos a base de hierbas está tomando o tiene planificado tomar su hijo. Es posible que el médico deba cambiar la dosis de sus medicamentos o monitorearlo cuidadosamente para saber si experimenta efectos secundarios.

• informe a su médico si su hijo tiene una infección o si tiene o ha tenido problemas de corazón; recuentos bajos de plaquetas o problemas de hígado, incluyendo hepatitis B o C (un virus que infecta el hígado y puede causar daños hepáticos graves) o cirrosis (cicatrización) del hígado.

• consulte con el médico si su hijo necesita recibir alguna vacuna. Es importante que su hijo tenga todas las vacunas apropiadas para su edad antes de iniciar el tratamiento con la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl. Informe también al médico si su hijo ha recibido alguna vacuna recientemente (durante las 4 semanas anteriores). Su hijo no debe recibir ninguna vacuna antes o después del tratamiento con la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl sin consultarlo antes con su médico.

• debe saber que la inyección de moxeparvovec-rokl delandistrogene contiene un virus que podría propagarse e infectar a otras personas. Debe mantener una higiene adecuada y lavarse las manos si entra en contacto con fluidos corporales o desechos de su hijo (orina, heces, saliva). Debe asegurarse de poner todos los materiales contaminados que puedan contener fluidos corporales o desechos de su hijo en una bolsa de plástico sellada y tirarlos a la basura durante 1 mes después de la infusión.

¿Qué DIETA ESPECIAL debo seguir mientras tomo este medicamento?

No es necesario que cambie su dieta, a menos que su médico le indique que debe hacerlo.

¿Cuáles son los EFECTOS SECUNDARIOS que podría provocar este medicamento?

La inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl puede ocasionar efectos secundarios. Informe a su médico si cualquiera de estos síntomas es grave o no desaparece:

• náuseas
• vómitos

Algunos efectos secundarios pueden ser graves. Si presenta algunos de estos síntomas, llame a su médico inmediatamente o busque tratamiento médico de emergencia:

• aumento del dolor muscular, sensibilidad o debilidad
• dificultad para respirar, tragar o hablar
• tos, sibilancias, estornudos, secreción nasal, dolor de garganta, fiebre o señales de infección
• cansancio extremo, dolor en la parte superior derecha del estómago, coloración amarillenta de la piel o los ojos, orina de color amarillo oscuro o heces pálidas.
• falta de aliento
• dolor en el pecho

El delandistrogene moxeparvovec-rokl puede causar daños en el hígado y problemas cardíacos. El médico ordenará análisis de sangre para controlar el hígado y el corazón de su hijo antes y después del tratamiento con la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl. Hable con el médico sobre los riesgos de que su hijo reciba la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl.

El delandistrogene moxeparvovec-rokl puede provocar otros efectos secundarios. Llame a su médico si tiene algún problema inusual después de recibir este medicamento.

Si desarrolla un efecto secundario grave, usted o su doctor puede enviar un informe al programa de divulgación de efectos adversos 'MedWatch' de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por su sigla en inglés) en la página de Internet (http://www.fda.gov/Safety/MedWatch) o por teléfono al 1-800-332-1088.

¿Qué OTRA INFORMACIÓN de importancia debería saber?

Asista a todas las citas con el médico de su hijo y a las de laboratorio. Su médico le ordenará determinadas pruebas antes y durante al menos 3 meses después del tratamiento para comprobar la respuesta de su organismo a la inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl.

La inyección de delandistrogene moxeparvovec-rokl solo puede utilizarse en niños con una determinada composición genética. Su médico ordenará una prueba de sangre para ayudarle a determinar si este medicamento es adecuado para su hijo.

Antes de que le realicen alguna prueba de laboratorio, informe a su médico y al personal del laboratorio que su hijo ha recibido la inyección de moxeparvovec-rokl delandistrogene.

Es importante que Ud. mantenga una lista escrita de todas las medicinas que Ud. está tomando, incluyendo las que recibió con receta médica y las que Ud. compró sin receta, incluyendo vitaminas y suplementos de dieta. Ud. debe tener la lista cada vez que visita su médico o cuando es admitido a un hospital. También es una información importante en casos de emergencia.