Trasplante de células madre para la enfermedad drepanocítica

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Generalidades del tratamiento

El trasplante de células madre podría ser una cura para la enfermedad drepanocítica . Se pueden encontrar las células madre en la médula ósea . La médula ósea es la sustancia en el centro de los huesos que produce los glóbulos rojos. Una persona con la enfermedad drepanocítica tiene una médula ósea que produce glóbulos rojos con hemoglobina S defectuosa. Pero si esa médula ósea se sustituye con una médula ósea sana, el organismo de una persona podría empezar a producir hemoglobina normal.

Los trasplantes de células madre requieren médula ósea de otra persona (donante). Esto es un alotrasplante de células madre .

Antes del trasplante, se toman células madre de la médula ósea de alguien que tenga una médula ósea altamente compatible, generalmente un hermano o una hermana saludable. Luego, se trata al niño que tiene la enfermedad drepanocítica con medicamentos que destruyen las células de su médula ósea. Después de eso, las células madre de la médula ósea donada se inyectan dentro de una vena.

Después de que se completa el proceso, la médula ósea del donante comienza a reemplazar a la médula ósea del receptor. Estas células nuevas restablecen el sistema inmunitario y producen glóbulos rojos normales.

Hasta hace poco, este tratamiento se hacía principalmente en niños. Esto se debía a que el riesgo de problemas aumenta con la edad de la persona. Pero los nuevos métodos de trasplante de células madre están permitiendo tratar con éxito a adultos.

Qué esperar después del tratamiento

Después del trasplante de células madre , la recuperación lleva de 1 a 2 meses en el hospital. El sistema de defensa natural del niño necesita este tiempo para comenzar a funcionar otra vez.

Durante la recuperación, los médicos observan atentamente si hay señales de que el sistema inmunitario esté rechazando la médula ósea nueva y si hay señales de infección. Si ocurre un problema, la recuperación puede llevar más tiempo o el trasplante puede fracasar.

Por qué se hace

Los trasplantes de células madre ofrecen una cura posible para la enfermedad drepanocítica de un niño. Suelen considerarse solamente para niños menores de 16 años que tienen: nota 1

Los riesgos del trasplante de células madre aumentan a medida que la persona madura y/o empieza a presentar daños a órganos importantes. Por estas razones, un trasplante de médula ósea no es una opción de tratamiento para la mayoría de los adultos que tienen la enfermedad drepanocítica. Pero la investigación sobre los trasplantes de médula ósea en adultos continúa.

Eficacia

Si tiene éxito, un trasplante de médula ósea puede curar la enfermedad drepanocítica. Este tratamiento ha sido exitoso en aproximadamente 85 de cada 100 niños que se hicieron el trasplante. nota 1 , nota 2 Pero el riesgo de morir después de un trasplante es aproximadamente del 5%. nota 3

Riesgos

  • Todo trasplante de médula ósea es riesgoso, debido a que pueden ocurrir complicaciones, como infecciones graves y problemas del sistema inmunitario.
    • Si el sistema de defensa natural del receptor ( inmunitario ) no está lo suficientemente debilitado a causa de los medicamentos administrados antes del trasplante, este puede atacar las células madre nuevas y hacer que el trasplante fracase.
    • Si las células madre del donante no son lo suficientemente compatibles con las del receptor, las células nuevas del sistema inmunitario del donante pueden atacar a ciertos órganos en el receptor (enfermedad injerto contra huésped).
    • Otras complicaciones pueden incluir convulsiones y sangrado en el cerebro.
  • Pueden ocurrir problemas potencialmente mortales (mueren aproximadamente entre 5 y 10 de cada 100 receptores de trasplante de médula ósea). nota 3
  • Es posible que después de un trasplante de médula ósea, una persona no pueda tener hijos (quede estéril). Pero los nuevos métodos para hacer este procedimiento están reduciendo este riesgo.

Para pensar

  • Los trasplantes de médula ósea se hacen raramente. Pocos niños reúnen los criterios. Y los donantes casi siempre son hermanos, de modo que encontrar un donante de médula ósea compatible tal vez no sea posible. El costo del procedimiento también es un obstáculo.
  • Aproximadamente 1 de cada 10 personas con la enfermedad drepanocítica tienen un donante compatible. nota 4
  • Muy pocos hospitales ofrecen este procedimiento.

Complete el formulario de información sobre tratamientos especiales (PDF) (¿Qué es un documento PDF ?) para ayudarle a entender este tratamiento.

Referencias

Citas bibliográficas

  1. National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health (2002). The Management of Sickle Cell Disease (NIH Publication No. 02-2117). Available online: http://www.nhlbi.nih.gov/health/prof/blood/sickle/.
  2. Ratko TA, et al. (2012). Hematopoietic Stem-Cell Transplantation in the Pediatric Population. Comparative Effectiveness Review No. 48 (AHRQ Publication No. 12-EHC018-EF). Rockville, MD: Agency for Health Care Research and Quality.
  3. Wang WC (2009). Sickle cell anemia and other sickling syndromes. In JP Greer et al., eds., Wintrobe's Clinical Hematology, 12th ed., pp. 1038-1082. Philadelphia: Lippincott Williams and Wilkins.
  4. Steinberg MH (2016). Sickle cell disease and other hemoglobinopathies. In L Goldman, A Shafer, eds., Goldman-Cecil Medicine, 25th ed., vol. 2, pp. 1095-1104. Philadelphia: Saunders.

Créditos

PorEl personal de Healthwise

Revisor médico primario E. Gregory Thompson, MD - Medicina interna

Adam Husney, MD - Medicina familiar

Martin J. Gabica, MD - Medicina familiar

Revisor médico especializado Martin Steinberg, MD - Hematología

Revisado9 octubre, 2017